【天天热闻】80%脑瘫患儿为痉挛性脑瘫 脐带血治疗痉挛性脑瘫最新进展

脑性瘫痪(CP)是一种终身性运动障碍，通常是由处于发育期的大脑受到伤害引起。患儿的异常运动类型取决于脑部伤害的受累区域。痉挛性脑瘫(SCP)是脑瘫最常见的表现形式，占所有脑瘫患儿的80%，约2/3的患儿伴有智力障碍。病理学检查发现脑瘫儿童大脑皮层神经元变形、坏死、软化、萎缩，神经细胞数目减少，神经纤维变形，兴奋性突触增多[1]。

(资料图片)

SCP患儿最常见的肌群骨骼畸形包括姿势异常如蹲伏步态、长骨扭转，关节不稳定(如髋关节半脱位/脱位、髋外翻、足外翻/内翻)，以及过早发生的骨关节炎等退行性改变。肢体痉挛影响患儿的日常活动，如不治疗将会导致肌腱和关节挛缩，从而限制患儿的行走能力[2]。

对痉挛性脑瘫目前还没有根治的方法，但是合理治疗可以最大限度地提高儿童的运动功能和自我照顾能力。控制肌肉痉挛的药物较多，但是无法长期控制，容易复发。矫形术的目的是矫正畸形，稳定关节，防止挛缩，但以局部治疗为主，结果差别较大。

干细胞治疗被证明是一种很有前途的治疗各种神经系统疾病的方法，包括中风、肌萎缩性脊髓侧索硬化症、帕金森病和脊髓损伤等。一些临床试验报道，干细胞更具治疗SCP的潜力。德黑兰大学联合约翰霍普金斯大学开展了一项脐带血单个核细胞(UCB-MNCs)在痉挛性脑瘫患者中的安全性和有效性的研究[3]，研究结果于今年在BMC Neurology杂志上发表。

本研究采用了随机双盲对照临床研究，入组了180名年龄在4-14岁的男性和女性SCP患者，按4：1的比例进行随机分组，分别接受UCB-MNCs或对照组治疗。使用的异体UCB-MNCs来源于Royan脐带血库，配型为6/6相合。单次剂量为5×106/kg的UCB-MNCs通过鞘内途径缓慢注射。之前有研究显示通过静脉注射的UCB-MNCs很可能穿过肺微血管到达动脉循环，所以在这项研究中，科学家选择用鞘内注射来规避这一风险。

在干预后的基线、1、3、6和12个月，采用脑瘫粗大运动功能测试量表(GMFM-66)对所有病例进行评估。在干预后的基线、6个月和12个月，采用儿童生活功能量表(PEDI)和生活质量量表(CPQOL)对参与者进行评估，结果如下图所示。

GMFM-66量表主要用于评估脑瘫儿童粗大运动功能。脑瘫儿童粗大运动发育是指抬头、翻身、坐、爬、站、走、跳等运动发育，是人类最基本的姿势和移动能力的发育。分值越高表明被测者越有可能完成项目难度高的项目，能力也就越高。从统计结果我们可以看到，接受UCB-MNCs治疗的患儿GMFM-66评分明显提高，运动能力得到很大程度的改善。

儿童生活功能量表(PEDI)和生活质量量表(CP-QoL)也显示，接受UCB-MNCs治疗的患儿评分优于对照组，得到了更好的生活质量。孩子运动能力的改善不仅让孩子自身受益，也为整个家庭带来了希望。

本研究是少数几个使用定量DTI(弥散张量成像)来评估儿童和青少年CP患者的干细胞注射效果的研究之一。DTI用于神经系统，主要是为了观察纤维束。如上图所示，研究者测定了治疗前和治疗12个月后各组患儿皮质脊髓束和丘脑后辐射的FA(各向异性分数)。对神经纤维走形部位而言，FA越大，神经传导功能越强。事实证明，接受UCB-MNCs治疗的患儿神经系统发育更好。

对于脑瘫，目前的医疗手段主要以传统康复治疗为主。随着再生医学的兴起，干细胞治疗取得很大的进展。脐带血富含神经干细胞、内皮祖细胞等组分，在神经、血管修复等方面发挥着十分重要的作用。此外，脐带血中含有的间充质干细胞可释放一定数量的神经营养因子，有利于营养激活内源性干细胞，促进神经系统损伤修复。国内也有很多医院开展相关研究，近期一项“脐带血联合康复训练治疗脑瘫疗效观察”的临床试验正在山东大学齐鲁儿童医院康复科开展——【小儿脑瘫患者招募】山东大学齐鲁儿童医院招募脐带血治疗受试者！感兴趣的朋友可以了解相关信息。

[1] 应灏， 王林. 儿童痉挛性脑瘫外科治疗变迁与展望[J]. 临床小儿外科杂志， 2022, 21(6)：4.

[2]刘广丽， 屈天青， 魏巧霞，等. 主动运动治疗儿童痉挛性脑瘫的临床分析[J]. 系统医学， 2022(007)：007.

[3]The safety and efficacy of umbilical cord blood mononuclear cells in individuals with spastic cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial[J]. BMC Neurology, 2022, 22(1)：1-13.

关键词： 痉挛性脑瘫 生活质量 干细胞治疗